Leverstamcellen voor de behandeling van kinderen met stofwisselingsziekten

UMC-Utrecht
Foto: van Nieuwenhuis laboratorium
Startdatum: 1 december 2015
Duur: 9 maanden
Stofwisselkrachtsubsidie: €10.000

Leverstamcellen voor de behandeling van kinderen met stofwisselingsziekten
 
Elk jaar worden in Nederland 800 kinderen geboren met een stofwisselingsziekte. Veel van deze ziekten zijn nog niet goed te behandelen. Meestal wordt de ziekte veroorzaakt door één specifiek eiwit dat niet goed werkt. Dit eiwit wordt bijna altijd in de lever gemaakt. Als we de functie van de lever zouden kunnen herstellen, zouden we kinderen met veel verschillende stofwisselingsziekten beter kunnen maken.
Leverfunctie kan hersteld worden door een levertransplantatie, maar dit is een grote operatie met ernstige complicaties. Bovendien is er een tekort aan donor levers en sterven er jaarlijks kinderen op de wachtlijst voor een transplantatie.
Recent is het gelukt om een leverstamcel op te kweken in het laboratorium. Wij willen deze stamcel gebruiken voor leverstamcel transplantaties bij kinderen met stofwisselingsziekten. Stamcellen hebben als voordeel dat ze zich heel goed kunnen vermeerderen en er dus geen tekort aan is. Bovendien kunnen we ze geven via een bloedvat in de buik en is er geen grote operatie nodig.
Maar voordat we patiënten kunnen gaan behandelen moeten we eerst zeker weten dat deze behandeling werkt en veilig is. Daarom gaan we nu onderzoeken of we muizen met leverschade beter kunnen maken met een leverstamcel transplantatie. Wanneer dit lukt, kunnen we verder toewerken naar de allereerste leverstamcel transplantatie bij patiënten. We hopen hiermee in de toekomst het leven van veel patiënten met verschillende stofwisselingsziekten te kunnen verbeteren.
 
 

Onderzoeks overzicht